- 第3期海報
在我們體內,免疫細胞堪稱“勞模”——全天候24小時待命,全年無休!它們盡職盡責地守護着身體這座“堡壘”,防禦外敵,修復損傷。
但有時,這臺精密的機器也會“卡殼”。當強大的“敵人”——比如頑固的腫瘤來襲時,再敬業的免疫細胞也無能為力……
治愈癌症的希望或許就藏在我們的基因密碼裏
我們每個人的健康狀態,都藏在一串串基因密碼裏,許多疾病,其實就是基因“程式”出了故障。
而細胞基因療法這位“前沿醫療先鋒”通過修復或替換這些病變基因,讓重新書寫生命成為可能。
與傳統治療手段相比,細胞基因治療的厲害之處在哪?當下北京“細胞基因治療”領域有何嘗試與進展?跟隨“新質生産力看北京”——細胞與基因治療主題集中採訪我們一起來看看。
現階段細胞基因治療有很多種方式,比如,發展迅速的CAR-T療法就是細胞基因治療團隊中的一員大將。
簡單來説,這種療法就像一個特別的“訓練營”——先把體內的T細胞“請”出來,給它們配備一個獨特的“雷達”(科學上稱為CAR分子),並進行專業訓練和強化。
讓它們識別並鎖定癌細胞,隨後再把這支“精英小隊”送回身體,一旦癌細胞“露頭”,它們就開始執行“剿滅”任務。
有了這套精準的“雷達系統”,傳統的放化療中常見的脫髮、肝臟損傷等副作用幾乎不再出現。癌細胞被“精準狙擊”,健康細胞得以保留。
“生命的品質”這個話題近年常常被議起,為了生活品質與尊嚴,究竟是治療還是放棄……有了更精準的細胞基因治療,或許,這個生命課題將不再困擾患者。藝妙神州的創始人何霆博士曾形容細胞基因療法的力量:“希望患者不再只是與癌症拉鋸,而是能重回正常生活。”
突破時刻:紅斑狼瘡和結直腸癌患者的新希望
作為走在細胞基因治療最前沿的公司——藝妙神州致力於研發一系列超強“特種部隊”,用來對抗血液腫瘤、實體腫瘤和自身免疫性疾病等各種棘手的敵人。 新近(10月28日)獲得臨床批准的,有治療系統性紅斑狼瘡的CAR-T藥物。
系統性紅斑狼瘡(SLE)是一種慢性自身免疫性疾病,可引起全身多臟器和組織受損。由於系統性紅斑狼瘡目前無法根治,需要長期服藥,因此也被很多人稱為“不死的癌症”。據估算,我國系統性紅斑狼瘡患者約有100萬人,總數位居全球第一,發病率位居第二。
在臨床研究中顯示出,CAR-T對治療紅斑狼瘡有良好效果,並能維持長期療效。
這項獲批是藝妙神州公司首個用於治療自身免疫性疾病的CAR-T藥物臨床批件,也是第7個CAR-T藥物臨床批件。
公司技術負責人表示,將加快臨床試驗步伐,儘快推動該藥物申報上市,早日惠及患者。
另一款治療轉移性結直腸癌的CAR-T藥物,在10月12日獲得臨床試驗批准,這款藥物憑藉良好的治療有效性和安全性數據,獲得了國內外業界的廣泛關注。標誌着我國CAR-T藥物治療轉移性結直腸癌邁入全新的發展階段。這也是藝妙神州第3個用於治療實體腫瘤的CAR-T藥物臨床批件。
走入藝妙神州公司,就可以看見一面挂着許多笑臉的墻,公司負責人告訴我們,他們稱這座墻為“希望之墻”。
這些笑臉記錄着300余位接受過CAR-T治療的患者,他們中的許多人,已經回歸了平凡而美好的生活——他們重新走進校園,重返工作崗位,與家人共用溫馨的時光……每一張笑臉,都是生命重燃的見證,也是對未來滿懷希望的寫照。
“後勤補給站”:為生命科技續航加油
要讓這項溫柔且精準的治療方法真正普及,還需要強大的技術支撐和産業生態。
而希濟生物公司作為一個共性技術平臺,專注於為整個細胞與基因治療領域提供“基礎設施”,它就像幕後“補給站”,通過為細胞基因治療領域企業提供從科研到商業化的質粒、病毒、細胞等生産服務,為細胞基因治療的長遠發展提供持續動力,推動技術的迭代升級,幫助更多創新療法儘快應用到患者身上。截止發文日,已累計成功支援申報8項IND(新藥臨床試驗申請)。
希濟生物的質控平臺擁有80+分析檢測方法,可為客戶提供分析方法開發、分析方法確認、分析方法驗證、樣品放行檢測、原輔包檢測及環控等質控相關服務。
希濟生物負責人表示,希望能幫助加速國內細胞基因治療領域發展,降低藥物研發成本,以患者可接受的成本,在罕見病和惡性腫瘤方面,幫助大家解決常規治療手段無法解決的問題。作為一個平臺型公司,他們也希望能帶動整個産業發展,可以服務幫助更多企業,加速研究成果上市,普惠更廣大的患者。
現代醫學讓我們看到,科技不僅僅是冷冰冰的儀器和數據,它更是一種承載了溫情和希望的力量。細胞基因治療不僅幫助患者戰勝病痛,更是在告訴每一個渴望治愈的患者——“你可以有品質地活下去”。
這是科技的愛與守護,許我們的溫情與未來。
正如藝妙神州公司裏那面希望之墻,寫着“你的笑容,勝過最美風景”。
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目前,北京市在CGT(細胞與基因治療)領域,大力支援國際首創化學小分子誘導多潛能幹細胞技術和具有自主知識産權的新型基因編輯工具等技術研發。突破了一批關鍵技術,佈局建設了一批工業級共性技術平臺,強化全流程服務,加速了一批創新品種研發上市。搶先佈局未來健康産業新賽道。