京藥監發〔2024〕213號
各有關單位：
為貫徹落實《國務院關於〈支援北京深化國家服務業擴大開放綜合示範區建設工作方案〉的批復》（國函〔2023〕130號），推動在北京天竺綜合保稅區建立罕見病藥品保障先行區，進一步服務罕見病臨床用藥需求，北京市藥品監督管理局等6部門制定了《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》，現印發給你們。請結合工作實際，認真貫徹執行。
北京市藥品監督管理局
順義區人民政府
北京市衛生健康委員會
北京市醫療保障局
中華人民共和國北京海關
北京首都國際機場臨空經濟區管理委員會
2024年9月14日
北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）
為全面貫徹落實《國務院關於〈支援北京深化國家服務業擴大開放綜合示範區建設工作方案〉的批復》（國函〔2023〕130號）關於“支援在北京天竺綜合保稅區建立罕見病藥品保障先行區，探索進口未在國內註冊上市的罕見病藥品，由特定醫療機構指導藥品使用”工作任務，支援在北京天竺綜合保稅區建立罕見病藥品保障先行區，進一步滿足罕見病臨床用藥需求，制定本方案。
一、總體要求
（一）指導思想
以習近平新時代中國特色社會主義思想為指導，全面貫徹落實黨的二十大精神，堅持以人民健康為中心，把保障人民健康放在優先發展的戰略位置，將罕見病藥品保障先行區建設作為豐富臨床用藥供給、推動診療能力提升、探索罕見病多層次保障的重要舉措，發揮首都資源優勢，進一步滿足人民群眾罕見病臨床用藥需求。
（二）基本原則
堅持政府引導，多方參與。強化政府在罕見病藥品保障先行區建設中的引導作用，以先行區建設“小切口”優化罕見病藥品保障機制，深入推進先行先試多主體聯動，構建政府引導、多方參與的工作格局。
堅持服務臨床，安全有序。以臨床需求為導向，聚焦北京市醫療機構罕見病診療需求，持續提升罕見病藥品供應的進口效率和可持續性。聚焦罕見病藥品供應保障和品質安全，加快完善罕見病藥品保障先行區建設配套措施，提升罕見病藥品保障力度和安全水準。
堅持閉環管理，健康發展。深刻認識罕見病藥品供應保障管理的特殊性，積極借助信息化手段，實現全程溯源。結合罕見病藥品保障先行區定位和區域優勢，探索推動罕見病藥品保障相關産業協同、健康發展。
（三）工作目標
通過建立罕見病藥品保障先行區“白名單”制度，打通政府部門前置指導、進口企業保稅備貨、一次審批多次進口通關等罕見病臨床急需藥品臨時進口便利化保障通道，探索多方聯動、高效便捷、閉環管理、全程可溯的罕見病藥品保障北京模式，為全面深入開展罕見病藥品保障先行區建設提供有力支撐。
二、建設任務
（一）建立先行區“白名單”制度
建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的罕見病藥品保障先行區“白名單”制度（醫療機構、罕見病臨床急需藥品、藥品進口企業三個“白名單”），實現經國家藥品監督管理局（以下簡稱國家藥監局）批復後，對於納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品，由選定的藥品進口企業保稅備貨，指定的醫療機構在國家批准的數量範圍內可根據臨床需求多次進口使用，實現來源可查，去向可追，推動由“人等藥”向“藥等人”的轉變。
1.醫療機構“白名單”由北京市衛生健康委員會（以下簡稱市衛生健康委）組織開展遴選和認定，並實行動態調整。按《醫療機構“白名單”認定程式》（見附件1）認定並納入“白名單”的醫療機構，可在試點期間內結合臨床診療情況進行綜合研判，預估進口數量，直接向國家藥監局申請進口使用罕見病臨床急需藥品。
2.罕見病臨床急需藥品“白名單”由北京市藥品監督管理局（以下簡稱市藥監局）結合國家藥監局批准罕見病臨床急需藥品臨時進口情況匯總發佈。市衛生健康委結合納入“白名單”的醫療機構臨床需求，指導其向國家藥監局提出臨時進口申請。國家藥監局收到申請後，按程式函詢國家衛生健康委員會（以下簡稱國家衛生健康委），對符合要求的申請，國家藥監局作出同意進口的批復，由市藥監局以“白名單”形式發佈。罕見病臨床急需藥品“白名單”明確每種藥品允許使用的醫療機構名單，並根據臨床需求及批准情況實施動態調整。按《罕見病臨床急需藥品“白名單”認定程式》（見附件2）認定並納入“白名單”的藥品，試點期間可在北京天竺綜合保稅區保稅備貨，在天竺口岸一次通關多次進口，並在獲准的醫療機構使用。
3.藥品進口企業“白名單”由北京首都國際機場臨空經濟區管理委員會（以下簡稱首都機場臨空經濟區管委會）負責組織遴選和認定，藥品進口企業“白名單”實行動態調整。按照《藥品進口企業白名單認定程式》（見附件3）認定並納入“白名單”的藥品進口企業，能夠以保稅備貨模式開展罕見病臨床急需藥品“白名單”品種的存儲、進口、配送等業務。
（二）建立提前評估工作機制
1.納入“白名單”的醫療機構依據罕見病臨床藥品需求，可直接向國家藥監局提報多個罕見病臨床急需藥品的臨時進口申請，並同時抄報市衛生健康委、市藥監局。
2.市衛生健康委收到“白名單”醫療機構抄報的申請並匯總需求後，在國家衛生健康委指導下組成聯合專家組，對提出申請的醫療機構是否具備使用管理能力、藥品是否臨床急需、需求量是否合理等內容進行提前評估，形成書面評估意見，並報國家衛生健康委。
（三）建立保稅備貨供應保障制度
對於納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品，藥品進口“白名單”企業可以結合醫療機構需求在北京天竺綜合保稅區保稅備貨，以保障罕見病患者用藥的連續性。
（四）優化“一次通關多次出區使用”進口程式
1.醫療機構可以自行或者委託藥品進口“白名單”企業，持國家藥監局批復分批辦理《進口藥品通關單》。每一次進口的藥品數量以及進口次數不受限制，但累計不得超過批復總數量。罕見病臨床急需藥品通關無需進行口岸檢驗。
2.藥品進口企業應建立罕見病臨床急需藥品通關臺賬，辦理《進口藥品通關單》後，可按照醫療機構臨床需求，將一次進口的罕見病臨床急需藥品分多次出區，並配送至相對應的醫療機構使用。
（五）建立全流程追溯體系
市藥監局按照全過程管理的要求建設罕見病臨床急需藥品臨時進口追溯系統。藥品進口企業、醫療機構應落實主體責任，按照要求上傳追溯資訊，實現罕見病臨床急需藥品從入境至藥品進口企業、配送至醫療機構以及患者使用全過程追溯。
藥品進口企業負責對進口到綜合保稅區的罕見病臨床急需藥品賦碼、掃碼入倉、上架。入出庫掃碼、藥品通關和放行應符合藥品追溯要求，完成掃碼出區後直接配送至指定試點醫療機構。配送到醫療機構後，醫療機構需完成掃碼登記，確保完成全程追溯。
（六）加強事中事後聯合監管
北京海關應履行對保稅存儲罕見病臨床急需藥品的海關監管職責，實施便利化通關措施，並依職責開展相關工作。
市藥監局應加強對罕見病臨床急需藥品通關後流通環節的監管，指導區市場監督管理局依職責對轄區“白名單”醫療機構開展監督檢查，並依職責開展相關工作。
市衛生健康委應督促“白名單”醫療機構對其使用的罕見病臨床急需藥品實施追溯管理，會同市藥監局對罕見病臨床急需藥品使用及追溯進行監督管理，防止流弊，並依職責開展相關工作。
醫療機構應及時將所有不良反應報告至市藥監局；若發生嚴重不良反應，應及時通報市藥監局、市衛生健康委、藥品進口企業。市藥監局與市衛生健康委共同研判臨床用藥風險，必要時採取停止使用等緊急控制措施，並分別報告上級主管部門。
首都機場臨空經濟區管委會負責納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品進出綜合保稅區管理的統籌協調，組織督促“白名單”藥品進口企業落實對入境罕見病臨床急需藥品實施追溯管理的要求，並依職責開展相關工作。定期組織市區兩級相關部門依職責開展罕見病藥品監督檢查工作，形成閉環管理。加強信用監管，提升監管效能，違法違規資訊按本市有關規定納入單位信用記錄並向社會公佈。
三、保障措施
（一）加強組織領導，強化統籌協調
建立由市藥監局、市衛生健康委、北京市醫療保障局（以下簡稱市醫保局）、北京海關、首都機場臨空經濟區管委會、順義區政府共同參與的聯席工作機制，負責統籌資源、協同配合，促進部門聯動、形成工作合力。辦公室設在首都機場臨空經濟區管委會。
充分發揮聯席工作機制的統籌協調作用，建立聯席會議制度，統籌協調、研究推進工作實施方案有效落實；建立資訊通報制度，加強部門間資訊溝通；建立監督檢查機制，定期組織市區兩級相關部門開展監督檢查工作。
（二）明確各方責任，嚴格知情同意
醫療機構、藥品進口企業依法對進口藥品承擔風險責任。醫療機構應當與藥品進口企業簽訂協議，藥品進口企業應當與境外生産企業簽訂協議，明確雙方責任，保證藥品品質。藥品進口企業要切實履行企業主體責任，確保藥品源頭可溯、流程可查、儲運安全、供給高效；要及時跟進國際國內藥品監管動態，切實做好有關風險的預防和化解工作。
醫療機構應制定責任風險分擔和免責相關規定。在用藥前，醫生應向患者明確説明病情、用藥風險和其他需要告知的事項，並取得書面知情同意；不能或者不宜向患者説明的，應當向患者的近親屬説明，並取得其書面知情同意。
（三）規範診療行為，加強使用管理
醫療機構要制定臨床技術規範，明確藥品的臨床診治用途、患者群體、使用科室及醫生名單；建立專項管理制度，對醫師處方、用藥醫囑的適宜性進行審核，嚴格規範醫師用藥行為。監測記錄臨時進口藥品使用相關的臨床診療病歷及藥品安全性、有效性、經濟性、依從性、不良反應等資訊數據，並應當長期保存；制定完善的安全防範措施和風險監控處置預案；按規定對臨時進口藥品合理儲存；按年度對臨時進口藥品進行評估，並報告市衛生健康委；按規定選取藥品經營企業開展採購、進口和配送臨時進口藥品等相關工作；充分保障患者的知情同意權，制定臨床使用指南、倫理審查、多學科會診、診後跟蹤等制度機制。
市衛生健康委應指導醫療機構按照《醫療機構藥事管理規定》做好使用管理，配合市藥監局開展不良反應監測和藥品信息化追溯。
市藥監局應建立罕見病臨床急需藥品不良反應監測、追溯召回等監管機制，指導藥品進口企業規範開展罕見病臨床急需藥品的運輸存儲管理。
（四）引導社會參與，拓寬保障渠道
市醫保局按照國家統一要求和市政府工作部署，探索採取普惠健康險等方式減輕患者用藥負擔。鼓勵醫療機構、藥品進口企業、保險機構通過商業保險提供醫責險、罕見病用藥風險補償等保險服務。鼓勵公益性組織參與罕見病藥品保障先行區建設。
（五）鼓勵創新研發，支援産業發展
探索在北京天竺綜合保稅區打造罕見病醫藥成果轉化示範基地，支援境外罕見病藥品在京註冊上市。順義區政府應支援北京天竺綜合保稅區罕見病藥品保障先行區建設，在資金、人才等領域給予專項政策支援。首都機場臨空經濟區管委會應做好屬地保障與行業管理的綜合協調及風險聯動處置工作；研究制定罕見病藥品保障先行區建設實施方案，推動相關部門做好整體謀劃佈局，形成所有制度設計，加速産業集聚；督促藥品進口企業規範運營、落實責任；優化營商環境，促進相關産業發展。
（六）強化宣傳力度，共築健康保障
做好罕見病藥品保障先行區建設情況和取得成果的宣傳工作，借助新媒體等多種渠道方便公眾和醫療機構了解罕見病藥品保障先行區相關政策，促進各方形成合力，更好地服務罕見病臨床用藥需求。
本方案自發佈之日起實施，試行時間為2年。試行時間結束後，北京市相關責任部門將及時總結、評價方案運作情況，有序組織推進後續工作。
附件1
醫療機構“白名單”認定程式
一、組織申報
市衛生健康委組織符合申報條件的醫療機構提交申報資料。
二、申報條件及申報材料
（一）申報條件
1.具備較強的罕見病診療能力，在《中國罕見病診療服務資訊系統》登記病例累計超過3000例，或在申報時間的上一個年度，醫療機構門急診和住院接診罕見病病例超過2000人次、病種不少於20種的醫療機構，或診療病例未在其他醫療機構覆蓋的醫療機構。罕見病病種按照國家衛生健康委公佈的病種計算。
2.在近三年未發生臨床藥品使用重大安全事件。
3.具備按照國家衛生健康委和國家藥監局印發的《臨床急需藥品臨時進口工作方案》採購進口藥品的條件。
4.北京市罕見病診療協作網成員醫療機構優先。
5.作為國家醫學中心主體單位的醫療機構優先。
6.北京市國際醫療試點醫療機構優先。
（二）申報材料
1.醫療機構開展罕見病診療活動的能力情況説明，包括但不限於罕見病診療人員專業、人員梯隊、罕見病病種具體情況、設施配置等；
2.醫療機構近三年藥品臨床使用的工作總結；
3.醫療機構具備按照《臨床急需藥品臨時進口工作方案》採購罕見病臨床急需藥品的條件及有關制度；
4.醫療機構的合法登記文件複印件（如醫療機構執業許可證、營業執照（如有）、組織機構代碼證等）；
5.醫療機構簽訂的罕見病臨床急需藥品醫療機構工作承諾書。內容應包括：擬申請進口藥品的具體用途、進口的必要性説明，申請醫療機構的名稱、地址及聯繫人資訊。醫療機構書面承諾擬進口藥品在本醫療機構內用於特定醫療目的，不得用於申請用途以外的其他用途；
6.擬進口藥品清單。內容應包括：藥品名稱、劑型、規格、進口數量、境外持有人名稱地址、生産企業名稱地址、藥品産地、擬申報通關的口岸名稱。
上述材料均為紙質材料，均使用A4紙列印。須加蓋醫療機構公章。
三、認定流程
（一）組織評審
市衛生健康委組織開展對提出申請的醫療機構審評，審評工作應在收到申報材料之日起10個工作日內完成。
（二）集體審議
形成醫療機構“白名單”送審稿後，市衛生健康委向聯席工作組辦公室提交評審結果，聯席工作機制辦公室3個工作日內召整合員單位集體審議，形成醫療機構“白名單”。
（三）名單公示
市衛生健康委發佈醫療機構“白名單”。
四、其他事項
（一）醫療機構“白名單”實行動態調整。
（二）市衛生健康委應組織加強對納入“白名單”的醫療機構的監督檢查，發現醫療機構不再具備使用管理罕見病臨床急需藥品的能力和條件的，應當責令醫療機構限期整改，直至取消醫療機構“白名單”資格。
（三）醫療機構從事罕見病臨床急需藥品進口、使用等活動構成違法的，有關部門應當依據相關法律法規處理，同時，市衛生健康委應當取消醫療機構“白名單”資格。
附件2
罕見病臨床急需藥品“白名單”認定程式
一、藥品範圍及申報材料
（一）藥品範圍
申請納入罕見病臨床急需藥品“白名單”的藥品，原則上應同時符合下列情形：
1.國內無註冊上市、無企業生産或短時期內無法恢復生産的境外已上市藥品；
2.用於國家衛生健康委等部門聯合印發的《罕見病目錄》所列疾病治療或國家衛生健康委印發的《罕見病診療指南》收載的治療用藥品；
3.優先考慮在歐、美、日等獲得藥品監管機構批准上市的藥品；
4.不涉及疫苗、麻醉藥品、精神藥品、醫療用毒性藥品、放射性藥品、藥品類易制毒化學品等。
（二）申報材料
1.醫療機構的機構合法登記文件複印件（如醫療機構執業許可證、營業執照（如有）、組織機構代碼證等）；
2.申請報告及承諾書。內容應包括：擬申請進口藥品的具體用途、進口的必要性説明，申請醫療機構的名稱、地址及聯繫人資訊。醫療機構書面承諾擬進口藥品在指定醫療機構內用於特定醫療目的，不得用於申請用途以外的其他用途；
3.擬進口藥品清單。內容應包括：藥品名稱、劑型、規格、進口數量、境外持有人名稱地址、生産企業名稱地址、藥品産地、擬申報通關的口岸名稱。
上述材料以每個藥品品種為單位製作紙質申報材料，單獨成冊，均使用A4紙列印。須加蓋醫療機構公章。
二、認定流程
（一）需求申報
1.納入“白名單”的醫療機構可依據罕見病藥品臨床需求，結合臨床診療情況進行綜合研判，預估進口數量，按照國家衛生健康委和國家藥監局印發的《臨床急需藥品臨時進口工作方案》相關程式和要求，向國家藥監局提出進口申請。
2.醫療機構將申請材料同時抄報市衛生健康委、市藥監局。市衛生健康委匯總形成需求名單並做好評估準備。
（二）聯合評估
市衛生健康委在國家衛生健康委指導下成立聯合專家組，對提出申請的醫療機構是否具備使用管理能力、藥品是否臨床急需、藥品需求量是否合理等內容進行論證評估，評估結果報國家衛生健康委。
（三）名單發佈
收到國家藥監局批復後，市藥監局結合國家藥監局批准罕見病臨床急需藥品進口情況匯總發佈罕見病臨床急需藥品“白名單”。
三、其他事項
（一）罕見病臨床急需藥品“白名單”依據臨床需求及批准情況實行動態調整。
（二）市藥監局、市衛生健康委將對罕見病臨床急需藥品使用中的安全性風險進行研判並採取必要控制措施，組織相關專家對發生嚴重不良反應且可能存在重大安全風險的藥品進行風險評估，結合已批准上市和使用的情況，及時調整並公佈罕見病藥品“白名單”目錄。
附件3
藥品進口企業“白名單”認定程式
一、組織申報
首都機場臨空經濟區管委會組織滿足條件的藥品進口企業進行申報。
二、申報條件及申報材料
（一）申報條件
1.在北京天竺綜合保稅區註冊、海關編碼前五位為11116的獨立法人單位，在天竺海關辦理登記備案，且備案在北京天竺綜合保稅區圍網範圍內。
2.取得《藥品經營許可證》，並具備與擬進口的“白名單”藥品相適應的經營範圍。
3.在北京天竺綜合保稅區具備符合藥品存儲要求的庫房，罕見病藥品設置獨立存儲區域。
4.具備符合《藥品經營品質管理規範》要求的銷售、倉儲、運輸等資訊管理系統和制度規範。
5.具備“一物一碼”賦碼、追溯的管理條件。
6.能夠提供滿足藥品品質安全要求的藥品配送服務。
7.經綜合評估，在罕見病藥品進口領域具有較好經驗和能力。
8.近兩年內在生産經營領域未發生重大違法違規行為。
（二）申報材料
1.申報企業的情況説明。內容應包括：企業基本情況、經營情況、資質條件、設施條件、制度規範、追溯及配送服務、罕見病藥品進口業務能力等；
2.申報企業的《企業法人營業執照》複印件；
3.資質證明材料：《藥品經營許可證》《報關單位備案證明》複印件；
4.具有北京天竺綜合保稅區藥品存儲場地及設施條件的相關資料；
5.藥品品質安全管理制度，賦碼追溯管理制度，藥品召回處置的制度；
6.藥品配送服務的相關資料；
7.承諾對藥品經營品質安全承擔責任的承諾書。
上述材料均為紙質材料，均使用A4紙列印。須加蓋企業公章。
三、審定流程
（一）申報受理
首都機場臨空經濟區管委會徵集企業資訊並組織申報。
（二）組織評審
首都機場臨空經濟區管委會組織市藥監局、北京海關分別依職責開展資料審核、現場核驗等工作，並出具審評意見。評審工作應在受理後的10個工作日內完成。
（三）集體審議
首都機場臨空經濟區管委會向聯席工作組辦公室提交評審結果，聯席工作組辦公室3個工作日內召整合員單位集體審議，形成藥品進口企業“白名單”。
（四）名單發佈
首都機場臨空經濟區管委會、市藥監局、北京海關聯合發佈藥品進口企業“白名單”。
四、其他事項
（一）藥品進口企業“白名單”實行動態調整。
（二）藥品進口企業違反本規定從事罕見病臨床急需藥品進口使用活動構成違法的，有關部門應當依據相關法律法規處理；造成罕見病臨床急需藥品無法追溯等嚴重後果的，首都機場臨空經濟區管委會應會同市藥監局、北京海關取消其“白名單”資格。