市科委、中關村管委會日前發佈《關於促進細胞與基因治療領域高品質發展的若干措施（徵求意見稿）》（以下簡稱《徵求意見稿》），擬推出覆蓋細胞與基因治療（CGT）全産業鏈的9項支援舉措，旨在推動CGT産業邁向高品質發展，著力打造新的産業增長極。
CGT藥物是繼小分子藥物、抗體藥物之後，全球各主要發達國家和經濟體競相佈局的“新賽道”。北京CGT産業具有創新動能強勁、臨床資源豐富、細分賽道領先優勢突出等特點。“為加快構建北京生物醫學新技術臨床研究與轉化應用工作體系，推動細胞與基因治療産業高品質發展，著力打造新的産業增長極，形成了《關於促進細胞與基因治療領域高品質發展的若干措施（徵求意見稿）》。”市科委、中關村管委會在起草説明中表示。
《徵求意見稿》圍繞創新、臨床、平臺、監管、産業五個維度，制定了覆蓋細胞與基因治療全産業鏈的9項舉措。
在創新端，強化關鍵技術突破與應用，支撐生物醫學新技術或創新産品開發。《徵求意見稿》提出，支援企業、醫療機構等單位，圍繞免疫細胞藥物、幹細胞藥物、基因編輯和基因治療藥物以及類器官和器官晶片等領域，在藥物遞送、細胞培養、藥物製劑等環節開展關鍵技術攻關，用於生物醫學新技術或創新産品開發，按照每項不超過500萬元擇優給予支援。
在臨床端，鼓勵醫療機構開展生物醫學新技術臨床研究。《徵求意見稿》提出，支援醫療機構加強相關製劑製備與品質控制、研究型病房等建設，提升前沿生物醫學新技術臨床研究承載能力。推動生物醫學新技術臨床研究及轉化應用納入到醫療機構績效考核指標體系。
在平台端，《徵求意見稿》提出，鼓勵CDMO（醫藥合同研發生産機構）面向CGT領域生物醫學新技術臨床研究需求，開展樣品製備、品質控制等關鍵環節標準化建設。支援企業選擇CDMO開展生物醫學新技術臨床研究的服務。
“這個《徵求意見稿》出來後，我們第一時間就關注到了，感覺內容細化了很多。像資金扶持、産業保險配套等表述，都很具體。”8月14日，宜明（北京）生物醫藥股份有限公司（以下簡稱“宜明生物”）市場部負責人董勇朝表示。
宜明生物是一家專注于CGT的一站式CDMO服務平臺，已在iPSC重編程技術、體內CAR-T技術，以及病毒/非病毒載體遞送技術等核心方向，構建起具備自主智慧財産權的系統性技術矩陣。從自身業務出發，董勇朝認為《徵求意見稿》的第1條內容“強化關鍵技術突破與應用”，為技術攻關提供了政策支撐。“不僅有效打破了國外在相關領域長期形成的技術壁壘，也顯著推動了國內CGT領域臨床研究的成果轉化與自主可控進程。”
此外，《徵求意見稿》也提出，鼓勵外商投資企業在中國（北京）自由貿易試驗區內從事人體幹細胞、基因診斷與治療技術開發和技術應用。相關部門做好政策宣傳、主動對接並加強倫理審查與人遺管理，藥品臨床試驗、註冊上市、生産等服務。
“我們接觸到的大量海外客戶，有來華開展臨床試驗的需求，但普遍不熟悉國內臨床研究整套政策法規。”董勇朝也表示，這對於像他們這樣有全球化業務佈局的創新藥企，很有幫助，“可以持續輸出國內臨床産業政策持續完善、配套體系成熟的真實情況。”
據了解，此次公開徵求意見截止到8月18日。（魏婧）
