首次利用免疫細胞中的“特種兵”為癌症治療帶來新選擇，應用創新免疫調控機制有望誕生罕見病首款特效藥……連日來，在大興生物醫藥基地、中關村生命科學園等北京生物醫藥産業聚集區，一批創新生物醫藥企業接連傳來喜訊。京企“首創”創新藥近日在臨床上頻頻取得新進展，研發提速。
人勤春來早。春節假期後，大興生物醫藥基地內企業陸續復工，各家企業幹勁十足，為新一年的發展競速奔跑。落戶在此的北京基因啟明生物科技有限公司近日傳來喜訊，該公司的1類創新藥——GKL-006（iNKT細胞注射液）的第三個新藥臨床試驗獲得國家藥品監督管理局批准，適應症為用於治療晚期胰腺癌，近期將啟動Ⅱ期註冊臨床試驗。
iNKT細胞有何特殊之處？其作為免疫系統中的“特種兵”，具有強大的抗腫瘤活性和免疫調節功能，為腫瘤免疫治療開闢了新的途徑。創立於2015年的基因啟明投入臨床試驗的GKL-006注射液，正是全球首個針對肝癌的iNKT細胞治療産品，填補了國際市場空白。
與大興生物醫藥基地南北對望的中關村生命科學園內，生物醫藥企業同樣在這個早春跑出創新“加速度”。近日，園區企業拓領博泰接到正式通知，其罕見病1.1類新藥TollB-001片，繼2024年12月30日獲得中國國家藥品監督管理局臨床批准後，再獲美國食品藥品監督管理局臨床批准，以用於治療系統性硬化症。
系統性硬化症，是一種罕見的自身免疫性疾病，主要影響皮膚和內臟器官的硬化與纖維化。患者常常面臨皮膚緊繃、關節疼痛、呼吸困難等症狀，嚴重者甚至可能危及生命。目前該病尚無特效治療藥物，現有療法大多只能緩解症狀，無法治愈。
此次獲批臨床的TollB-001片，在全球範圍內首個實現了靶點選擇性。拓領博泰相關負責人表示，TollB-001片有潛力成為系統性硬化症患者的首款特效藥，填補市場空白，給患者帶來全新希望。
拓領博泰由清華大學藥學院首屆副院長尹航教授於2020年創立，專注研發自身免疫疾病1類創新藥物。其中，首推的類風濕性關節炎1類新藥，已獲得美國和中國臨床批准，成為全球同靶點中首個進入臨床階段的靶點選擇性藥物，正在加速開展臨床研究。系統性硬化症1類新藥，已在中美兩國獲批，2025年將進入臨床階段。（趙語涵）
