10月23日-26日，2024國際生物醫藥産業創新北京論壇在北京經開區舉行。作為論壇承辦地，北京經開區已聚集各類生物醫藥企業近5000家，覆蓋了化學藥、生物藥、現代中藥、新型疫苗、高端醫療裝備、第三方服務平臺等生物醫藥産業全領域。其中，細胞與基因治療領軍企業30余家，擁有24個進入臨床試驗階段的産品，基本形成從研發到生産的全鏈條産業體系。
永泰生物研發的aT19注射液進入臨床試驗階段；鉑生生物的“艾米邁托賽注射液”成為全國首款獲得NMPA新藥上市申請正式受理並納入優先審評品種的幹細胞新藥；錦籃基因的GC101注射液係國內首個採用鞘內給藥策略的SMA基因治療藥品……經開區推動細胞與基因治療全産業鏈佈局，創新成果加速涌現映射出蓬勃的産業生態。
作為繼小分子、大分子靶向療法之後的新一代精準療法，細胞與基因治療為腫瘤、罕見病、慢性病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段。經開區生物技術和大健康産業局有關負責人表示：“一直以來，經開區將細胞與基因治療作為生物技術和大健康産業的重點發展方向，堅持以前瞻性佈局打造産業發展優勢，於2023年出臺了針對細胞與基因治療的專項政策，打造了北京亦莊生物醫藥園細胞與基因治療服務平臺，聚集了永泰生物、錦籃基因、鉑生生物等一批行業領軍企業。”
企業的集聚正帶動着一個個細胞與基因治療産品從經開區加速走向市場，為更多患者帶來新的治療方案。“我們自主研發的GC101腺相關病毒注射液治療脊髓型肌萎縮症（SMA），預計在2025年申請上市，或將成為北京市基因治療藥物第一款上市産品。”錦籃基因有關負責人説道。作為一家基於AAV載體遞送技術，開發基因治療藥物的高新技術企業，錦籃基因專注於遺傳性神經肌肉疾病、遺傳代謝疾病、溶酶體疾病以及眼科疾病等領域基因治療藥物開發，並推進罕見病基因藥物研發和臨床應用，其自主研發的GC101注射液不僅是國內首個採用鞘內給藥策略的SMA基因治療藥品，也是適應證最廣（包括1型、2型、3型SMA）、國內臨床進展最快、療效最顯著的SMA疾病的基因治療産品。
據悉，經開區在細胞與基因治療領域已經形成了全市領先的發展格局，重點企業數量、臨床試驗産品數量居全市前列，已集聚30余家重點企業，其中擁有臨床試驗産品的企業共計18家，合計擁有24個進入臨床試驗的産品，涵蓋幹細胞、免疫細胞、溶瘤病毒、基因療法、核酸疫苗等領域。其中，永泰生物研發的aT19注射液於2024年2月獲得藥物臨床試驗批准，産品主要適用於25歲（含）以下復發/難治B細胞急性淋巴細胞白血病，可以延長CAR-T細胞（嵌合抗原受體T細胞）的體記憶體續時間、建立患者體內CAR-T細胞的長期記憶，使其長期保持良好的免疫監視和效應能力，防止CAR-T細胞治療後的CD19陽性腫瘤復發，將突破治療瓶頸，有望實現腫瘤治愈。鉑生生物的“艾米邁托賽注射液”於2024年6月成為全國首款獲得NMPA新藥上市申請正式受理並納入優先審評品種的幹細胞新藥，臨床適應證為激素失敗的急性移植物抗宿主病。
如何讓更多的科技創新成果轉化為産業碩果？對此，北京經開區持續構建更為完善的産業支撐體系和專業服務網路，已集聚了昭衍生物、賽賦醫藥、擎科生物、百普賽斯、青言韋辰、南平臺等平臺服務企業，形成覆蓋檢驗檢測、藥理藥效、基因合成、工藝開發、試劑進出口等全流程服務體系，翊博生物人類DC細胞資源庫、北京亦莊生物醫藥園細胞和基因治療服務平臺等一批公共技術平臺已投入使用。與此同時，經開區着力引進了國家生物醫學實驗細胞資源庫，建成了國內首個以細胞與基因治療為特色的産業園區，打造了13萬平方米亦莊生物醫藥園和細胞治療研發中試基地；啟動建設北京免疫治療技術公共服務平臺，正在推進與清華大學醫學園合作的細胞治療CDMO服務平臺建設，為企業提供項目工藝開發和臨床生産服務。
北京經開區有關負責人表示，將持續助推細胞與基因治療行業發展，建設面向服務北京市乃至全國的基因治療領域創新型中小企業的CDMO平臺，為企業提供項目工藝開發和臨床生産服務，降低細胞與基因治療藥物生産成本，助力細胞與基因治療藥物在未來3-5年內順利進入大規模量産階段，推動醫藥健康産業高品質發展。加速關鍵核心技術突破和創新産業研發上市進程，深化政企協同聯動，支援開展具有自主知識産權的關鍵技術攻關，提升細胞與基因治療産品競爭力，推動一批具有國際影響力、市場潛力大的創新品加速形成産業增量。加快補鏈強鏈，進一步構築優質産業生態，圍繞産業上下游工業級關鍵原材料、生産用核心裝備等，引育一批具有自主知識産權和核心競爭力的供應鏈、産業鏈相關企業，以龍頭企業引領帶動，促進上中下游企業資源整合與協同發展。要持續用好産業投資基金，用好用足國家、市級基金和經開區政府引導基金，在企業發展關鍵環節提供有力支撐。不斷完善要素保障，優化全鏈條全生命周期産業服務能力，在政策、人才、住房等方面給予充分支援，以更大力度推動更多優質項目在北京亦莊落地發展。
