- 醫療健康-5
每年2月最後一天是國際罕見病日，今年的主題為“不止罕見”。今年1月，本市開始執行新版國家醫保藥品目錄及首版商業健康保險創新藥品目錄，神經母細胞瘤等多種罕見病“救命藥”報銷通道打通，曾因藥費而“望藥興嘆”的患者和家庭迎來轉機。
“神經母細胞瘤是一種嬰幼兒顱外實體腫瘤，發病率約百萬分之7.72，是一種‘常見’的罕見病。其中，高危患兒佔比超50%，5年生存率不到50%。”北京兒童醫院腫瘤內科主任醫師蘇雁介紹，該病極為凶險，術後復發率高，需多手段聯合治療才能爭取生機。那西妥單抗注射液是高危神經母細胞瘤的核心免疫治療藥物，能將高危患兒生存率從50%提升到65%至70%，是國際公認的有效治療手段。
然而，高昂藥費曾讓許多患兒家庭望而卻步。“一個15公斤的孩子，單療程治療費用約15萬元，常規至少需持續5個療程。”蘇雁坦言，此前不少家庭因無力承擔只能放棄最優治療方案。首版商保目錄納入神經母細胞瘤、短腸綜合徵、戈謝病等6種罕見病用藥。隨著新政落地，那西妥單抗注射液納入首版商保目錄，北京兒童醫院已有多名患兒成為首批受益者。不滿3歲的患兒程程便是其中之一，新政落地後，那西妥單抗注射液的商保報銷比例超30%，程程用上了“救命藥”。
與此同時，新版國家醫保目錄也新增4種罕見病用藥，目錄內罕見病用藥數量超100種、覆蓋病種超50種。其中，罕見病黑色素瘤的治療創新藥物特瑞普利單抗首次被納入，成為本次目錄調整的亮點之一。
“黑色素瘤是一種死亡率高、轉移率高、治療難度大的惡性腫瘤。特瑞普利單抗是我國自主研發的國內首個用於該疾病一線免疫治療的藥物。”北京大學腫瘤醫院黑色素瘤與肉瘤內科副主任斯璐介紹，該藥納入國家醫保目錄後，平均可為患者節省50%至70%的治療費用。“一名全年需使用17次該藥的患者，年治療費用可從約4.2萬元降至約1.3萬元。”
從“有藥可保”到“有藥可用”，新版目錄內部分罕見病藥目前已在本市定點醫藥機構落地銷售，後續還將有更多藥品陸續落地，讓“罕見”不再意味著“無解”，為更多罕見病患者帶來治療希望。（柴嶸 孫樂琪）
