許多罕見病患兒需要每天多次服用不同藥物、定期復診。北京兒童醫院精神科主任醫師崔永華建議，家長可以做出日程表，讓孩子了解每天應該吃什麼藥、什麼時候去復診，並經常關心孩子服藥前後自我感覺有什麼變化，作為調整治療方案的備用依據。對年齡大一些的孩子，可以簡單解釋為什麼要採取這種治療方案，孩子有了參與感，會更配合治療。
對於疾病帶來的痛苦和治療的副作用，北京兒童醫院精神科主治醫師顧藝表示，家長不必反覆強調“必須這樣、就應該這樣”，只要表達出在意、關心、感同身受，並積極想辦法幫助緩解孩子的不適，孩子就能從家長處獲得精神力量。家長也可以帶孩子參加罕見病團體活動，或與部分病友保持聯繫，互相打氣支援。
對於一些家長希望孩子繼續保持學習狀態的願望，顧藝提示，需要注意孩子的身體和心理狀況，以孩子自己的節奏為基準，循序漸進，耐心引導。
此外，顧藝建議，家長在孩子面前要儘量保持鎮定，注意語言表達，特別是不要埋怨孩子得病影響到自己，因為愧疚自責感很容易使孩子陷入抑鬱情緒。隨着孩子年齡的增加，在保持對孩子的日常生活關心和支援的同時，可以有意識地促進孩子自主性的良性發展。（徐鵬航）
